Mi è capitato di leggere recentemente un articolo pubblicato sul Giornale Italiano di Cardiologia¹, relativo ai risultati di studi clinici che non si concludono con i risultati attesi e che, il più delle volte, non vengono divulgati.

Quando uno studio clinico ha esito positivo, mostrando un beneficio che può essere tradotto in pratica, c’è una soddisfazione condivisa tra ricercatori, medici e pazienti. Questi risultati, infatti, permettono di migliorare cure, trattamenti e metodi di prevenzione. Tuttavia, non tutti gli studi terminano con esiti positivi; alcuni potrebbero concludersi con risultati neutri o addirittura negativi. Nel primo caso, non emergono differenze significative tra il trattamento sperimentale e il placebo, mentre nel secondo, e nel peggiore dei casi, l’intervento può causare effetti indesiderati imprevisti.

Anche se gli studi negativi non sempre vengono accolti dall’udienza internazionale, forniscono comunque un avanzamento nella conoscenza del prodotto studiato, non sono quindi uno spreco di risorse. Essi chiariscono quali terapie non devono essere adottate, quali funzionano solo in contesti specifici o addirittura non funzionano affatto come previsto. Inoltre, aiutano a identificare potenziali errori per gli studi futuri e indicano quando una certa linea di ricerca non è conveniente in termini di tempo e risorse.

È fondamentale però distinguere tra studi che mostrano una mancanza di efficacia e quelli che presentano problemi metodologici evidenti prima di trarre conclusioni definitive sull’efficacia del trattamento. Per esempio, uno studio con potenza statistica insufficiente o con una popolazione molto eterogenea potrebbe essere considerato non conclusivo anziché negativo o neutro.

In conclusione mi associo anch’io ai suggerimenti degli autori dell’articolo: fare molta attenzione alla metodologia di studio per evitare risultati non conclusivi che si traducono in dispendio di tempo e risorse. Inoltre, se si ottengono risultati neutri o negativi, non nasconderli, ma renderli disponibili per indirizzare future ricerche.

¹Aimo A, Castiglione V, Fabiani I et al. Approccio critico all’interpretazione dei trial cardiovascolari con risultati neutri o negativi. G Ital Cardiol. 2023;24(10):818-286.